Panie Profesorze, przez ostatnie kilkanaście, kilkadziesiąt lat obserwował Pan postępy w hematologii, w hematoonkologii. Co w rzeczywistości oznacza ten postęp?
Odkrycia w hematologii dotyczą 3 obszarów, które są ze sobą ściśle powiązane. Pierwszy z nich to lepsze zrozumienie mechanizmów i przyczyn powstawania chorób. Drugim jest postęp diagnostyki. A trzecim jest oczywiście postęp w leczeniu. Same innowacje trzeba podzielić na takie, które poprawiają terapie obecnie dostępne i takie, które eliminują z praktyki klinicznej poprzednie technologie. Trochę na takiej zasadzie jak wynalezienie samochodu wyeliminowało transport konny.
Jakie przełomy w medycynie zadziały się dzięki odkryciom w farmakoterapii?
Jednym z największych przełomów w medycynie było odkrycie insuliny, która wyeliminowała wcześniejsze, mało skuteczne terapie cukrzycy. Wielki sukces osiągnięto również w leczeniu białaczki szpikowej, gdzie wprowadzenie innowacyjnego leku, w znacznej mierze ograniczyło przeszczepianie szpiku. Jeszcze bardziej spektakularny efekt tej cząsteczki zanotowano
w leczeniu zespołu hipereozynofilowego, gdzie teraz u niektórych chorych wystarczy podanie jednej dawki leku tygodniowo, aby uzyskać efekt leczniczy. Ogromne postępy mamy również w terapii najczęstszych nowotworów krwi, takich jak przewlekła białaczka limfocytowa i choroby z grupy dyskrazji plazmocytowych, gdzie najczęstszą chorobą jest szpiczak plazmocytowy. Widzimy również nowe opcje w leczeniu ostrych białaczek, zarówno szpikowych, jak i limfoblastycznych.
Mówiąc o przełomach w leczeniu nowotworów krwi warto wspomnieć także o przeszczepach i podkreślić pozytywne zmiany jeśli chodzi o zasoby dawców, które na ten moment wynoszą na świecie ponad 32 miliony, a w samej Polsce ponad 1,3 miliona. Jednocześnie, w ostatnich latach wprowadzona została technologia przeszczepień od dawców w połowie zgodnych, która właściwie rozwiązuje problemy chorych, którzy nie mogą znaleźć dawcy wśród tych 32 milionów. Praktycznie każdy z nas ma dawcę w połowie zgodnego – wszystkie dzieci, wszyscy rodzice, połowa rodzeństwa i niektórzy kuzyni. Jest to technologia jeszcze bardzo młoda, ale wiążemy z nią duże nadzieje.Tym niemniej, nadal część chorych doświadcza nieskuteczności lub nietolerancji przy stosowaniu obecnie dostępnych leków. Dlatego ważne jest, aby chorzy mieli zapewniony szeroki dostęp do nowoczesnych terapii, które będą mogły być dostosowane przez lekarza do indywidualnych potrzeb pacjentów.
Wspomniał też Pan Profesor o diagnostyce – jakie znaczenie ma ona w hematoonkologii?
W chorobach hematoonkologicznych jeden chory może mieć jednocześnie kilka odmian tej samej białaczki, dlatego dla procesu leczenia dobra diagnostyka jest niezwykle istotna. Obecnie obserwujemy jej rozwój w stronę precyzyjnej diagnostyki genetycznej. Hematologia jest pierwszą dziedziną, w której diagnostyka molekularna jest działaniem rutynowym i dotyczy nie tylko wykrywania chorób, ale służy również monitorowaniu skutków leczenia.
Panie Profesorze, czy może Pan podzielić się historią pacjenta, który w szczególny sposób zapisał się w Pana pamięci, właśnie dlatego, że zastosowanie innowacyjnej terapii odmieniło jego rokowania, zmieniło jego życie?
Ostatnia historia dotyczy innowacyjnego zastosowania metody już dostępnej standardowo. Dotyczy 80-letniego pacjenta, który został przyjęty z bardzo zaawansowanym chłoniakiem w ciężkim stanie. Z reguły taki chory dostaje tylko leczenie objawowe, gdyż nie jest w stanie przeżyć skutków ubocznych standardowego leczenia. Tu postanowiliśmy zawalczyć, zdając sobie sprawę, że jeśli leki zadziałają będzie gwałtowny rozpad komórek choniaka i chory zginie zatruty produktami ich rozpadu. Przewidując tę sytuację podaliśmy standardową immunochemioterapię i umieściliśmy pacjenta nie w naszej klinice, ale w oddziale intensywnej terapii. Skutki okazały się zgodne z przewidywaniami. W krótkim czasie chory wymagał podłączenia do respiratora i dializatora. Był w stanie krytycznym. Ale po kilku dniach koledzy anestezjolodzy opanowali sytuację, a dziesięć dni później pacjent chodził już po korytarzu w remisji. Żyje do dzisiaj.
Panie Profesorze, na jakie innowacyjne rozwiązania, które być może nie są jeszcze dostępne w Polsce, czekają pacjenci w tej chwili najbardziej?
Pacjenci czekają na wszystkie rozwiązania innowacyjne. Zarówno te już zarejestrowane, ale jeszcze nie refundowane, jak i te, które znajdują się dopiero w fazie badań. Niestety nadal istnieją obszary, w których nie możemy obecnie pacjentom zaoferować innowacyjnego leczenia, np. w przewlekłej białaczce mielomonocytowej nie ma żadnego leku celowanego. Oczywiście one są wciąż poszukiwane. Wyzwaniem są też ostre białaczki – tu wciąż czekamy na taki przełom jak w przewlekłej białaczce szpikowej. Pytanie, czy on nastąpi, gdyż mamy tu do czynienia z różnymi mutacjami genetycznymi u różnych chorych, a także u tego samego pacjenta. W innych jednostkach chorobowych leki są zarejestrowane, ale nie są refundowane i to też jest duży problem. Liczymy więc na kolejne odkrycia medyczne i nowe cząsteczki, ale też na to, że zarejestrowane terapie będą szybciej dostępne dla polskich pacjentów.
W takim razie, co trzeba by jeszcze odkryć, aby mówić o kolejnym przełomie w hematologii, hematoonkologii?
Mam nadzieję, że przed nami jeszcze wiele odkryć. Ja koncentruję się na chorobach nowotworowych, ale trzeba pamiętać, że są poważne choroby nienowotworowe. Największym problemem pozostaje hemofilia, w której widzimy znaczny postęp, jednak nadal najbardziej oczekiwana jest terapia genowa zapewniająca pełne wyleczenie. Na taką terapię nadal czekamy – my lekarze i pacjenci.
Panie Profesorze, co może spowodować, że świat wokół nas będzie zdrowszy?
W obszarze medycyny, którym się zajmuję największe znaczenie ma wczesne wykrycie choroby i ilość opcji terapeutycznych, którymi dysponujemy. Niezwykle istotne jest nauczenie pacjenta życia z chorobą – unikania powikłań, infekcji. Chcę jednak wyróżnić inny, bardzo ważny element dla funkcjonowania zdrowszego świata i jednocześnie będący efektem wieloletnich, innowacyjnych badań, jakim są szczepienia. Ostatnie nasilenie ruchów antyszczepionkowych to poważne ryzyko dla zdrowia ludzi. Do kwestii szczepień mam stosunek bardzo osobisty, gdyż niestety trójka z rodzeństwa mojej mamy zmarła w dzieciństwie na dyfteryt, chorobę obecnie nieznaną, dzięki szczepieniom wyeliminowaną. Ze mną w klasie był kolega, częściowo sparaliżowany, bo przebył w dzieciństwie chorobę Heinego – Medina (polio). Dziś jej nie spotykamy, bo została wyeliminowana dzięki szczepieniom przeciwko polio, a wtedy w mojej szkole było kilkoro takich dzieci. Ten Romek - nie powiem nazwiska, chociaż pamiętam – siedział ze mną w ławce, widziałem jego cierpienie. Obawami napawa coraz większa liczba zachorowań na odrę – chorobę stosunkowo niegroźną dla dziecka, jednak bardzo poważną, czasami śmiertelną dla dorosłego. Aby normalnie funkcjonować musimy nabyć odporność na mniej więcej 1700 drobnoustrojów, które patrzą na nas, jak na pożywienie. I lepiej zdobywać tą odporność dzięki szczepieniom, bez nich ludzkość często ponosiła klęskę. A więc nie bójmy się szczepień, zaufajmy lekarzom.
